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從第三梯隊“跟跑”到第二梯隊“并跑”
日前，中國醫(yī)藥創(chuàng)新促進會（以下稱中國藥促會）發(fā)布《構建中國醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)（2021-2025）》顯示，截至2020年，中國對全球醫(yī)藥研發(fā)的貢獻實現了從第三梯隊“跟跑”到第二梯隊“并跑”的歷史性跨越，僅“十三五”期間，我國獲批上市的創(chuàng)新藥總數就達到了200個。
雖然近年我國構建起了一個相對完整的醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)，但多位業(yè)內人士表示，與世界領先國家相比，我國還存在基礎研究能力較薄弱，醫(yī)藥創(chuàng)新同質化嚴重，基礎研究向產業(yè)轉化的體系和能力仍有差距等問題，核心資源生產和供給存在“卡脖子”風險。
從“跟跑”到“并跑” 創(chuàng)新走上快車道
2020年，中國對全球醫(yī)藥研發(fā)的貢獻實現了從第三梯隊“跟跑”到第二梯隊“并跑”的歷史性跨越。以研發(fā)管線產品數量衡量為例，中國對全球貢獻占比從2015年的約4%躍至13.9%，穩(wěn)居第二梯隊之首，僅次于美國；以全球首發(fā)上市新藥數量衡量為例，中國在全球排名前三，占比6%，對比2007年至2015年的2.5%占比有顯著提高。
具體來看，對醫(yī)藥創(chuàng)新數量及對全球的貢獻衡量，包括研發(fā)管線產品數量和全球首發(fā)上市新藥數量兩個指標。以研發(fā)管線產品數量衡量，根據2020年2月研發(fā)狀態(tài)處于臨床前、臨床I至III期及上市注冊前的分子數，按研發(fā)公司總部所在國分類，中國對全球貢獻占比已達到13.9%，與第一梯隊美國49.3%的差距有所縮小。以全球首發(fā)上市新藥數量（2015-2019，只計入新分子實體）衡量，中國在12個主要對標國家中占比6.0%，但與排在首位的占比高達67.6%的美國，第二名13.3%的日本還有明顯差距。
中國藥促會秘書長馮嵐表示，2015年至2020年是中國醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)建設經歷重大歷史轉折的五年。2008年國家即啟動了“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項；2012年生物醫(yī)藥被列為國家七大戰(zhàn)略性新興產業(yè)之一。在國家戰(zhàn)略的引領下，政策、資本、創(chuàng)新主體相互作用、良性循環(huán)；政府逐步轉化角色和監(jiān)管理念，通過明確生態(tài)頂層設計、健全法律保障體系、制定落實鼓勵政策，建立起科學、開放、與國際接軌的監(jiān)管體系和制度，政策環(huán)境顯著改善；資本投入大幅增加，助力了一批醫(yī)藥創(chuàng)新企業(yè)的涌現；創(chuàng)新主體能力升級加速研發(fā)上市新藥，聚焦中國病患未滿足的臨床需求，形成了由本土藥企構建自主研發(fā)體系、跨國藥企升級中國研發(fā)中心組成的創(chuàng)新雙引擎。
報告顯示，我國已有多家大型本土藥企每年研發(fā)費用達到10億元以上，研發(fā)投入占營業(yè)收入比10%以上。領先本土藥企在海內外建立多個研發(fā)中心，建立完整的自主創(chuàng)新體系。過去三年本土藥企研發(fā)上市的I類新藥逐步增加，分別達到了2018年10個、2019年12個、2020年15個。新冠疫苗研發(fā)也向世界展示了中國醫(yī)藥創(chuàng)新能力，中國疫苗研發(fā)5條技術路線并行推進，首款疫苗于2020年底獲批。至2021年2月， 7款進入Ⅲ期臨床，4款獲批附條件上市；中國自主研發(fā)的新冠疫苗的海外訂單已超過5億劑，超過50個國家和地區(qū)提出購買需求。
跨國藥企方面，跨國藥企升級中國研發(fā)中心為創(chuàng)新中心，展開廣泛本土合作。馮嵐表示，跨國藥企中國研發(fā)，從以注冊新藥實現上市銷售為目的，轉變?yōu)榕c歐美同步開展研發(fā)的創(chuàng)新基地。目前，跨國創(chuàng)新藥企已在中國設立了25個研發(fā)中心，每年在華研發(fā)投資超過120億元。例如，投資8.63億元的羅氏上海創(chuàng)新中心落成，成為羅氏全球第三大戰(zhàn)略中心之一；賽諾菲在蘇州設立在中國的首個全球研究院，預計未來五年每年投資額達到1.6億元；早在2005年就在上海設立的輝瑞研發(fā)中心，從以職能部門為主的支持性角色，到參與輝瑞全球創(chuàng)新藥研發(fā)。
在此背景下，資本也快速聚焦醫(yī)藥行業(yè)發(fā)展。報告顯示，中國醫(yī)藥醫(yī)療領域的風險投資和私募基金投資2015年僅有120億，到2020年增長了15倍達到了1850億（其中三分之一聚焦新藥研發(fā)）。2020年共有超過20家中國生物科技公司上市，在科創(chuàng)板、港交所、納斯達克上市的中國生物科技公司的總市值，從2016年的不足百億元，快速上升到2020年底的過萬億元。
醫(yī)保談判快速放量 創(chuàng)新藥驅動增強
11月9日，為期三天的2021年國家醫(yī)保談判正式開始。近年來，醫(yī)保談判加速創(chuàng)新藥市場滲透，未來以價換量醫(yī)藥研發(fā)本身周期長，從研發(fā)到上市平均需要10年，只有不到8%的研發(fā)成果從臨床I期可以轉化成藥品上市，但投資卻不少，考慮到風險，成功研發(fā)一個新藥的平均投入約為170億元。因此，盡快納入醫(yī)保，短期藥品實現放量，投資快速回籠。
安信證券分析師馬帥介紹，加速市場滲透方面：創(chuàng)新藥納入醫(yī)保目錄后，有望改善準入難的問題、實現快速市場滲透。根據國家醫(yī)保局的數據，截至2021年5月31日，92個2020年談判新增進入國家醫(yī)保目錄的藥品已在全國8.4萬家定點醫(yī)藥機構配備，其中定點醫(yī)療機構3.2萬家，定點零售藥店5.2萬家。與4月份相比，19個臨床急需藥品配備機構數量從3324家增加到5572家，增幅達68%；覆蓋省份的數量也持續(xù)增加，平均覆蓋省份的數量從22個增至25個；以價換量方面，創(chuàng)新藥納入醫(yī)保目錄后，有望通過以價換量實現銷售額的快速放大。根據醫(yī)藥魔方分析，2017年、2018年、2019年經過醫(yī)保談判納入醫(yī)保目錄的藥物，2020年的銷售額相對納入年份分別實現了128%、337%、39%的增長，表明相關藥物在進入醫(yī)保后確實可以實現迅速放量。
正因為此，國家醫(yī)保談判成為創(chuàng)新藥發(fā)展的重要動力。從2017年以前8年一次的目錄更新，到2020年實現對創(chuàng)新藥每年一次調整，此外，談判藥品對象由專家提名確定演變?yōu)槠髽I(yè)自主申請，增加企業(yè)溝通交流渠道和申訴機制等。醫(yī)保目錄調整機制的優(yōu)化使得創(chuàng)新藥得到更廣覆蓋和更快納入，患者可及性得以提升。
報告顯示，2020年，化學藥創(chuàng)新藥臨床試驗申請平均獲批時間較2015年縮短了88%，生物藥也縮短了86%。納入醫(yī)保時間來看，對于2017年納入醫(yī)保目錄的31個西藥藥品，從上市到納入醫(yī)保平均時間為7.8年；而對于2020年談判納入醫(yī)保目錄的66個西藥藥品，從上市到納入醫(yī)保平均時間降為3.7年，其中14個藥品是在2020年當年在中國獲批上市。
馬帥表示，已獲批上市創(chuàng)新藥進入醫(yī)保成為趨勢，預計今年有19個不在醫(yī)保目錄的國產創(chuàng)新藥參與2021年談判。從CDE以及相關企業(yè)公告數據中統(tǒng)計分析，目前國內醫(yī)藥企業(yè)至少已有51個1類新藥獲批上市（含從國外引進品種），上述藥物中有約45%的藥物（23個）已納入國家醫(yī)保目錄。剩余未納入醫(yī)保的品種中，其中19個藥物在醫(yī)保局公布的《2021年國家醫(yī)保藥品目錄調整通過初步形式審查的申報藥品名單》中，預計參與今年醫(yī)保談判。單抗、雙抗、ADC、CAR-T等新型療法均有望參與。
事實上，除了政策支撐外，更多更好的進口藥品及時進入中國市場也給了國產藥企驅動力。11月6日，國家醫(yī)保局首次與多家醫(yī)藥外資企業(yè)巨頭在進博會集中簽約。本次簽約采購的產品包括國家醫(yī)保局成立以來談判成功藥品、前五批國家組織藥品集中采購中選藥品，以及國家組織集中帶量采購的中選心臟支架和人工關節(jié)，共計簽約金額470余億元。
馮嵐表示，中國醫(yī)藥創(chuàng)新在社會經濟發(fā)展中的戰(zhàn)略性更加顯著，正在實現從醫(yī)藥制造大國到醫(yī)藥創(chuàng)新強國的轉變。此前，新藥在中國獲批時間平均比美國晚5年至7年，隨著審評審批機制改革和優(yōu)化，2020年中國創(chuàng)新藥獲批上市數量是2016年的9倍，逐步實現了境內外同步研發(fā)、注冊與審評。
醫(yī)藥創(chuàng)新基礎研究薄弱
馮嵐表示，基礎研究作為創(chuàng)新的源頭，是保證一個國家醫(yī)藥創(chuàng)新長期處于世界領先地位的戰(zhàn)略要地。從我國來看，基礎研究能力仍舊比較薄弱，醫(yī)藥創(chuàng)新同質化嚴重，基礎研究向產業(yè)轉化的體系和能力仍待構建。
馮嵐說，大量無明顯差異的產品“一窩蜂”式的開發(fā)情況，同質化現象嚴重。這不但占用了寶貴的臨床資源，又限制了臨床研發(fā)能力的提升。
“我國研發(fā)聚集于熱門靶點現象明顯，普遍存在同質化創(chuàng)新現象?！瘪T嵐說。報告顯示，以單抗藥物為例，目前全球活躍在研單抗藥物覆蓋靶點共計約400個，中國藥企研發(fā)管線覆蓋僅為其中1/5。圍繞相對成熟“熱門”靶點的研發(fā)在中國更加集中，如針對前十大靶點的在研單抗藥物數量占比在全球為22%，在中國這一比例高達47%。
除研發(fā)同質化外，優(yōu)質前沿研究也有待提升。以《自然》、《科學》、《細胞》三大頂級學術期刊論文發(fā)表數量占總體論文發(fā)表數量的比例衡量，我國0.17%的比例明顯低于歐美生物醫(yī)學領先國家普遍高于0.6%的水平。
此外，對基礎研究的資金投入仍然有差距。報告顯示，從資金來源來看，來自政府的研發(fā)投入占比與全球生物醫(yī)藥領先國家普遍高于20%的水平相仿。但從資金用途來看，2020年中國基礎研究在研發(fā)總投入中的比例雖達到了6%，但同全球生物醫(yī)藥領先國家普遍在15%以上的水平還有差距；中國應用研究在研發(fā)總投入中11%的比例也遠遠落后于全球生物醫(yī)藥領先國家近20%的平均水平。
“與我國投資取向相反，縱觀歐美領先國家的風險投資基金階段分布，基本呈現出孵化期和種子期交易最為活躍，項目數量隨投資階段逐步收窄的趨勢?！瘪T嵐說，以美國為例，2016年至2020年，美國累計孵化、種子、天使輪交易筆數占全部風險投資交易筆數的43.7%，早期風險投資占比32.2%，晚期風險投資占比24.1%。
根據PitchBook數據庫統(tǒng)計顯示，2016年至2020年，投資于中國各階段醫(yī)藥和生物技術項目的風險投資累計金額已超過230億美元，但其中99.5%的資金投資于A輪及以后輪次。用于支持基礎研究成果產業(yè)轉化和概念期項目孵化的種子和天使輪資金占比為0.5%，交易筆數占比為7.4%，遠遠低于歐美領先國家普遍超過4%的投資金額占比和超過35%的交易筆數占比。
馮嵐建議，應以臨床價值為導向，要求監(jiān)管部門與時俱進，持續(xù)加強與工業(yè)和學術界合作，通過溝通交流、快速通道等機制優(yōu)化資源配置和審評程序流程，鼓勵高臨床價值的藥物研發(fā)和注冊；同時與國際對標，持續(xù)推進ICH的協(xié)調和轉化實施，提高審評要求，建立完善研發(fā)和審評標準，加大對新工具、新方法和新標準的應用，推動中國的藥物創(chuàng)新真正成為國際認可的“全球新”。
隨著創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)的不斷完善，將會鼓勵更多的新藥早期研發(fā)在中國開展，中國更好地融入全球創(chuàng)新體系，使中國成為全球醫(yī)藥創(chuàng)新研發(fā)高地。“引進來”，實現新藥的全球同步研發(fā)和注冊，將國際市場上的創(chuàng)新藥盡早引進中國，惠及中國患者；“走出去”，通過國際合作，把中國的創(chuàng)新成果輸出去，使中國創(chuàng)新產品惠及全球患者。
